Une révolution discrète mais monumentale se prépare dans les laboratoires de biologie moléculaire, portée par un nom désormais incontournable dans le domaine de la génétique : David Liu. Professeur au prestigieux Broad Institute du MIT et d’Harvard, ce scientifique américain de 51 ans vient de recevoir l’un des prix les plus convoités de la recherche fondamentale, le Breakthrough Prize, surnommé « l’Oscar de la science », pour ses avancées spectaculaires dans le domaine de l’édition du génome.

Des outils de précision au service de la vie

Alors que la médecine cherche depuis des décennies à corriger les erreurs de l’ADN à la source, David Liu a ouvert une nouvelle voie grâce à deux technologies de rupture : l’édition de base et l’édition primaire. Ces techniques promettent de transformer la thérapie génique en la rendant plus précise, plus sûre, et plus efficace.

Contrairement à la technologie CRISPR-Cas9, récompensée par un prix Nobel en 2020 mais parfois trop brutale car elle coupe les deux brins de l’ADN, l’approche de Liu agit avec une finesse inédite. L’édition de base, première innovation phare de son équipe, permet de corriger directement une lettre erronée dans le code génétique sans endommager la structure de l’ADN. Résultat : près d’un tiers des mutations génétiques responsables de maladies pourraient ainsi être réparées à la source.

Des résultats déjà visibles

Cette approche fait déjà l’objet de plusieurs essais cliniques, notamment pour traiter le déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT), une pathologie rare affectant les poumons et le foie. Les premiers résultats sont porteurs d’espoir, et certains patients parlent même de « petits miracles ».

Mais Liu ne s’est pas arrêté là. Conscient que l’édition de base ne peut corriger que certains types d’erreurs, son équipe a mis au point une seconde innovation : l’édition primaire, présentée en 2019. Si l’édition de base est comparable à un correcteur effaçant une lettre, l’édition primaire fonctionne comme un outil de « rechercher et remplacer », capable de réécrire des fragments entiers du génome.

Une promesse pour demain

Cette technologie révolutionnaire pourrait notamment s’attaquer à des maladies jusqu’alors incurables, comme la mucoviscidose, causée par la suppression de trois nucléotides dans l’ADN. Elle ouvre également des perspectives en agriculture, en permettant de développer des cultures plus résistantes, plus nutritives, et mieux adaptées au changement climatique.

David Liu, modeste et profondément humaniste, a annoncé qu’il allait reverser une grande partie des 3 millions de dollars du prix à une œuvre caritative qu’il a lui-même fondée. Son objectif : faire de la génétique un outil de bien commun.

Une nouvelle ère

En redéfinissant la manière dont nous pouvons corriger les erreurs du génome humain, David Liu ouvre une ère nouvelle pour la médecine. À travers ses innovations, il nous rapproche un peu plus d’un futur où certaines maladies génétiques pourraient enfin appartenir au passé.

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